杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是單基因遺傳病，此病會造成患者包括骨骼肌和心肌等全身肌肉退化，一般在3～5歲時開始發(fā)病，20～30歲因呼吸衰竭而死亡。圖1為某DMD家系譜，相關(guān)基因用D、d表示。真核生物基因的編碼區(qū)中對應成熟RNA的序列被稱為外顯子，每個基因有多個外顯子。大約13%DMD患者的D基因在外顯子45和50之間的區(qū)域有突變，這會使外顯子51及之后的序列表達異常，從而阻止正常D蛋白的產(chǎn)生。研究人員為探索這類DMD的臨床治療方案，對一種DMD模型犬進行基因編輯。該DMD模型犬缺失外顯子50（△Ex50）導致外顯子51中出現(xiàn)終止密碼對應的序列。研究人員利用基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9對DMD模型犬外顯子51進行切割，以期跳過外顯子51，產(chǎn)生一個縮短但仍有功能的D蛋白，過程如圖2所示。請回答：
（1）DMD最可能的遺傳方式是 伴X染色體隱性遺傳伴X染色體隱性遺傳，家系圖中一定是致病基因攜帶者的是 Ⅰ4和Ⅱ2Ⅰ4和Ⅱ2。
（2）研究表明Ⅲ代患者的D基因部分堿基缺失，這種變異類型屬于 基因突變基因突變。研究還發(fā)現(xiàn)，多個DMD患者家系中D基因不同位置發(fā)生堿基替換、重復或缺失，說明這種變異具有 隨機性或不定向性隨機性或不定向性的特點。
（3）CRISPR/Cas9復合體由兩部分組成，一部分是可以切割基因的“手術(shù)刀”Cas9蛋白，另一部分是gRNA．由圖2可知，Cas9蛋白催化斷裂的化學鍵是 磷酸二酯鍵磷酸二酯鍵，gRNA的主要功能是 通過堿基互補配對原則特異性結(jié)合目標DNA序列通過堿基互補配對原則特異性結(jié)合目標DNA序列。
（4）將帶有CRISPR/Cas9相應DNA序列的腺病毒注射進DMD模型犬的骨骼肌中，6周后，取注射過的肌肉組織進行檢測，結(jié)果如圖3。該實驗中，對照組是 正常組（正常犬）正常組（正常犬），檢測基因編輯犬的肌肉癥狀，會發(fā)現(xiàn)萎縮癥狀 減輕減輕。
（5）研究人員的最終目的是修正全身的肌肉組織，需通過 靜脈注射靜脈注射（肌肉注射或靜脈注射）將CRISPR/Cas9相應DNA序列的腺病毒運送到全身，CRISPR/Cas9相應DNA序列需使用肌肉特異性啟動子驅(qū)動表達，原因是 CRISPR/Cas9表達系統(tǒng)只在肌肉組織細胞中發(fā)揮作用，避免傷害到其他細胞的基因組CRISPR/Cas9表達系統(tǒng)只在肌肉組織細胞中發(fā)揮作用，避免傷害到其他細胞的基因組。
【考點】伴性遺傳；人類遺傳病的類型及危害．
【答案】伴X染色體隱性遺傳；Ⅰ4和Ⅱ2；基因突變；隨機性或不定向性；磷酸二酯鍵；通過堿基互補配對原則特異性結(jié)合目標DNA序列；正常組（正常犬）；減輕；靜脈注射；CRISPR/Cas9表達系統(tǒng)只在肌肉組織細胞中發(fā)揮作用，避免傷害到其他細胞的基因組
【解答】
【點評】
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發(fā)布：2024/6/27 10:35:59組卷：7引用：2難度：0.6
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