地中海貧血癥是一種基因遺傳病，常見的治療手段是進(jìn)行異體骨髓移植。目前科學(xué)家正在研究利用生物工程技術(shù)將患者的體細(xì)胞轉(zhuǎn)化為多能干細(xì)胞，以獲得用于自體移植的細(xì)胞，具體操作過程如圖。

（1）異體骨髓移植治療的局限性主要是機(jī)體易發(fā)生

免疫排斥

免疫排斥

反應(yīng)。圖中所用生物工程技術(shù)沒有該局限性，其變異原理是

基因重組

基因重組

。
（2）分析生物工程操作過程并回答。
Ⅰ：基因表達(dá)載體含有目的基因、啟動(dòng)子、終止子等，其中啟動(dòng)子是

RNA聚合酶識(shí)別和結(jié)合

RNA聚合酶識(shí)別和結(jié)合

的部位。慢病毒表達(dá)載體所含的病毒RNA經(jīng)

逆轉(zhuǎn)錄

逆轉(zhuǎn)錄

形成cDNA片段，該片段可幫助外源基因整合到宿主細(xì)胞染色體DNA上，使外源基因穩(wěn)定表達(dá)。
Ⅱ：由圖可知，將

表達(dá)載體和包裝載體

表達(dá)載體和包裝載體

導(dǎo)入包裝細(xì)胞，一段時(shí)間后可以獲得能夠轉(zhuǎn)化患者多能干細(xì)胞的慢病毒顆粒。
Ⅲ：為了便于篩選出成功轉(zhuǎn)化的多能干細(xì)胞，其中的

表達(dá)

表達(dá)

載體應(yīng)含有易檢測的標(biāo)記基因。
（3）理論上在獲得成功轉(zhuǎn)化的多能干細(xì)胞后，需要誘導(dǎo)其定向分化為

造血干細(xì)胞

造血干細(xì)胞

，然后植入患者骨髓。該方法雖然操作復(fù)雜，但效果較為可靠，稱為

體外基因

體外基因

治療。