以廣東科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)歷時(shí)四年，利用基因編輯技術(shù)（CRISPR/Cas9）和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功地將亨廷頓舞蹈病基因（HTT基因）導(dǎo)入豬的受精卵中，從而培育出首例患亨廷頓舞蹈病轉(zhuǎn)基因的豬，精準(zhǔn)地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病，標(biāo)志我國(guó)大動(dòng)物模型研究走在了世界前列。具體操作過(guò)程如圖。

（1）利用基因編輯技術(shù)，將人突變的HTT基因插入到豬的內(nèi)源性HTT基因的表達(dá)框中，可能用到的基因工程工具酶有

限制酶和DNA連接酶

限制酶和DNA連接酶

。目的基因能否在成纖維細(xì)胞中穩(wěn)定遺傳的關(guān)鍵是

目的基因是否插入成纖維細(xì)胞的染色體DNA（或細(xì)胞核DNA）

目的基因是否插入成纖維細(xì)胞的染色體DNA（或細(xì)胞核DNA）

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（2）欲獲取單個(gè)的成纖維細(xì)胞，需用

胰蛋白（膠原蛋白）

胰蛋白（膠原蛋白）

 酶處理豬的相應(yīng)組織，放置于混合氣體培養(yǎng)箱中培養(yǎng)，其中CO₂的主要作用是

維持培養(yǎng)液的pH

維持培養(yǎng)液的pH

。過(guò)程①得到去核卵細(xì)胞普遍采用

顯微操作

顯微操作

的方法。
（3）為獲得更多的患亨廷頓舞蹈病豬，可在胚胎移植前對(duì)胚胎進(jìn)行

胚胎分割

胚胎分割

，若操作對(duì)象是囊胚階段的胚胎，要注意

將內(nèi)細(xì)胞團(tuán)均等分割

將內(nèi)細(xì)胞團(tuán)均等分割

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（4）比起果蠅、線蟲(chóng)、小鼠，豬作為人類疾病模型的優(yōu)勢(shì)有

豬的內(nèi)臟構(gòu)造、大小、血管分布與人類極為相似（或豬的身體結(jié)構(gòu)與人類更為相似）

豬的內(nèi)臟構(gòu)造、大小、血管分布與人類極為相似（或豬的身體結(jié)構(gòu)與人類更為相似）

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