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試題詳情
SCID患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或病毒感染，就會發(fā)病死亡。經(jīng)研究證實，SCID患者細胞一個常染色體上的腺苷酸脫氨酶基因發(fā)生了突變。
（1）病毒在無生命培養(yǎng)基上不能生長，必須依靠活細胞提供的酶、ATP、代謝原料酶、ATP、代謝原料等物質(zhì)和核糖體核糖體（細胞器）結(jié)構(gòu)基礎才能繁殖。
（2）基因治療時，將目的基因與逆轉(zhuǎn)錄病毒運載體結(jié)合的“針線”是DNA連接酶DNA連接酶。
（3）請你利用所學知識，設計一個治療SCID方案。
第一步：先將人體正常ada基因克隆后用來替換逆轉(zhuǎn)錄病毒的原有基因，構(gòu)建重組載體。
第二步：從SCID患者體內(nèi)分離出有缺陷的T淋巴細胞有缺陷的T淋巴細胞。
第三步：將這些T淋巴細胞與攜帶了正常ada基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒混合在一起，讓病毒感染T淋巴細胞，同時將ada基因?qū)隩淋巴細胞將這些T淋巴細胞與攜帶了正常ada基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒混合在一起，讓病毒感染T淋巴細胞，同時將ada基因?qū)隩淋巴細胞。
第四步：培養(yǎng)T淋巴細胞，用注射器將攜帶正常ada基因的T淋巴細胞注入SCID患者體內(nèi)。
（4）將帶有目的基因的受體細胞轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)，患者癥狀會有明顯緩解，這表明目的基因隨受體細胞DNA的復制而復制，并在子細胞中表達目的基因隨受體細胞DNA的復制而復制，并在子細胞中表達。
【答案】酶、ATP、代謝原料；核糖體；DNA連接酶；有缺陷的T淋巴細胞；將這些T淋巴細胞與攜帶了正常ada基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒混合在一起，讓病毒感染T淋巴細胞，同時將ada基因?qū)隩淋巴細胞；目的基因隨受體細胞DNA的復制而復制，并在子細胞中表達
【解答】
【點評】
聲明：本試題解析著作權(quán)屬菁優(yōu)網(wǎng)所有，未經(jīng)書面同意，不得復制發(fā)布。
發(fā)布：2024/6/27 10:35:59組卷：12引用：1難度：0.3
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1．學習以下材料，回答（1）～（4）題。
利用抑制性tRNA進行無義突變遺傳病的治療
無義突變是由于某個堿基的改變使代表某種氨基酸的密碼子突變?yōu)榻K止密碼子（UAA、UAG或UGA），從而使肽鏈合成提前終止，造成蛋白質(zhì)的功能改變，引發(fā)相關疾病。約有10%～15%的人類基因相關遺傳疾病是由無義突變引發(fā)的。常規(guī)的基因治療是將正常基因的cDNA序列或是有治療價值的基因（如CRISPR-Cas9相關的基因編輯工具）通過一定的方式導入人體靶細胞內(nèi)，達到替代或修復缺陷基因、治療疾病的目的。導入基因插入位置不當、過高或過低表達，都可能會導致副作用。盡管基因編輯可以實現(xiàn)生理水平的基因表達，但基因編輯工具引入外源蛋白可能引發(fā)強烈的免疫反應仍然是巨大的挑戰(zhàn)。
抑制性tRNA（sup-tRNA）由天然tRNA改造而來，它的反密碼子通過堿基配對原則可以識別無義突變的終止密碼子，使得mRNA在翻譯至無義突變位點時不啟動翻譯終止而是繼續(xù)向后進行翻譯，獲得有功能的全長蛋白。
I型黏多糖貯積癥的病因，是相關基因發(fā)生無義突變，產(chǎn)生終止密碼子UAG。研究者構(gòu)建小鼠該突變基因mldua和Flag基因融合的載體（圖1），以及針對該無義突變設計的sup-tRNA表達載體（產(chǎn)生的sup-tRNA能夠識別UAG并攜帶酪氨酸Tyr,簡寫作sup-tRNATyr），將其導入細胞進行研究，發(fā)現(xiàn)與具有相似作用的化合物G418比較，sup--tRNA的作用更加顯著（圖2）；進一步利用重組腺相關病毒作為載體將sup-tRNA導入患病小鼠模型中，實驗顯示能夠降低黏多糖過度積存，實現(xiàn)對該病癥的有效治療，其療效可以持續(xù)半年以上。
從整體來看，G418在促進跨越無義突變位點繼續(xù)翻譯時引入的氨基酸較為隨機，而sup-tRNA引入的氨基酸較為單一，且不會影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài)，所以sup-tRNA在個體治療中具有很高的安全性，因而在未來基因突變引起的疾病相關治療中具有非常大的應用前景。
（1）侵染時，作為載體的重組腺相關病毒與靶細胞膜上的發(fā)生識別，引發(fā)內(nèi)吞，進入細胞后釋放單鏈DNA作為模板，利用宿主細胞的催化合成其互補DNA鏈，再經(jīng)過過程產(chǎn)生sup-tRNA。
（2）除了引入的氨基酸較為單一，不影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài)，我們還可推斷，用于治療的sup-tRNA在正常終止密碼子處（填“能”或“不能”）繼續(xù)往后翻譯，具有很高的安全性。
（3）研究者構(gòu)建mldua突變基因和Flag基因融合的載體，目的是通過檢測來確定是否跨越無義突變位點繼續(xù)向后翻譯。實驗結(jié)果表明，相比于化合物G418，sup-tRNA在促進無義突變位點的翻譯方面更加有效，支持這一結(jié)論的依據(jù)是：。
（4）有文獻報道，已在近1000個不同的人類基因中發(fā)現(xiàn)了7500多個無義突變。常規(guī)的基因治療需要為每種疾病設計獨特的治療策略，這將是一項耗費驚人的項目。據(jù)此說明sup-tRNA的應用價值。發(fā)布：2025/1/3 8:0:1組卷：26引用：1難度：0.6 -
2．人類基因組計劃測定了人體的24條染色體，這24條染色體是（ ?。?/h2>
發(fā)布：2024/12/31 0:30:1組卷：112引用：7難度：0.7 -
3．幾丁質(zhì)是許多真菌細胞壁的重要成分，自然界有些植物能產(chǎn)生幾丁質(zhì)酶催化幾丁質(zhì)水解從而抵抗真菌感染。通過基因工程將幾丁質(zhì)酶基因轉(zhuǎn)入沒有抗性的植物體內(nèi)，可增強其抗真菌的能力。如圖表示為獲取幾丁質(zhì)酶基因而建立cDNA文庫的過程。
（1）圖示以mRNA為材料通過法獲得cDNA，該方法依據(jù)的原理是，通過這種方法獲得的基因中因缺乏和結(jié)構(gòu)，導致將其直接導入受體細胞中不能復制和表達。
（2）與選用老葉相比，選用嫩葉更容易提取到mRNA，原因是，且提取RNA時，提取液中需添加RNA酶抑制劑，其目的是。
（3）將從cDNA文庫中獲得的幾丁質(zhì)酶基因和質(zhì)粒載體用酶和DNA連接處理后連接起來，構(gòu)建基因表達載體，DNA連接酶催化形成的化學鍵是。發(fā)布：2025/1/5 8:0:1組卷：5引用：1難度：0.7
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